Генетичното лечение, което доставя вирус на ген в мозъка, може да се използва за лечение на ранна фаза на болестта на Алцхаймер, се казва в изследването, публикувано в списанието.
![[амилоидни плаки]](https://demedbook.com/images/2/gene-therapy-could-prevent-alzheimers-study-suggests.jpg)
Болестта на Алцхаймер е най-честата форма на деменция. Той засяга над 40 милиона души по света, което води до загуба на паметта, объркване и промяна в настроението или настроението. Понастоящем няма лечение.
През 2013 г. Центровете за контрол и превенция на заболяванията (CDC) изчисляват, че до 5 милиона души живеят с болестта на Алцхаймер в Съединените щати. През 2014 г. 93,541 смъртни случая се дължат на болестта, което я прави шестата основна причина за смъртта в САЩ
Учените от Imperial College London в Обединеното кралство сега използват модифициран вирус, за да доставят ген, известен като PGC1-alpha, до мозъчните клетки на мишки. Те открили, че намаляват развитието на болестта на Алцхаймер.
Вирусът се нарича lentivirus вектор и се използва често в генната терапия.
Въз основа на предишни лабораторни изследвания, екипът прогнозира, че може да спре протеина, наречен амилоид-бета пептид, от образуването му в клетките.
Амилоидните плаки са лепкави купчини протеини, които се срещат в мозъците на хората с болестта на Алцхаймер. Смята се, че те са отговорни за смъртта на мозъчните клетки. Амилоид-бета пептид е основният компонент на тези плаки.
Проф. Никола Мазаракис, съавтор на изследването, обяснява как учените могат да превърнат начина, по който лентивирусът заразява клетките в тяхна полза; това включва производството на модифицирана версия на вируса и използването му за предаване на гени в определени клетки.
Учените вече използват техниката за изследване на лечението на артрит, рак и други заболявания. В клиничните проучвания настоящият екип го използва успешно, за да предаде гени в мозъка на хората с болестта на Паркинсон.
Кората и хипокампуса
В това най-ново проучване изследователите инжектираха вируса в две области на мозъка на мишките: кората и близкия хипокампус.
Смята се, че Алцхаймер започва в кората и след това постепенно се разпространява в хипокампуса. Първото увреждане може да се случи 10-20 години преди болестта да стане видима навън.
Кората е свързана с дългосрочна памет, разсъждение, мислене и настроение. Повредите могат да доведат до депресия и трудности при определянето на начините за изпълнение на познати задачи.
Хипокампусът спомага за изучаването, превръщането на краткосрочните спомени в дългосрочни спомени и ориентация. Увреждането на хипокампуса може да накара човек да забрави последните събития, като това, което направиха тази сутрин. Това е и причината, поради която хората с болестта на Алцхаймер се изгубват по познати маршрути – например, не могат да намерят пътя към дома.
По-бавно развитие на амилоидните плаки
Мишките, които са получили лечението, са имали ранна фаза на болестта на Алцхаймер. Те все още не са развивали амилоидни плаки. Те бяха инжектирани с адаптиран вирус, съдържащ PGC1-алфа ген.
Четири месеца след инжекциите, тестовете показват, че мишките, които са получили гена, имат много малко амилоидни плаки, по-добра памет и липса на загуба на мозъчни клетки в хипокампуса. Тези, които не са били лекувани, имат няколко плаки в мозъка си.
За да тестват паметта, екипът е заменил познат обект в клетките на мишката с нов елемент. Тези със здравословна памет изследваха новия обект по-дълго. Обработените мишки се извършват както и здрави мишки.
Обработените мишки също имат по-малък брой глиални клетки. При болестта на Алцхаймер се смята, че глиалните клетки причиняват допълнително увреждане на клетките чрез освобождаване на токсични възпалителни вещества.
"Въпреки че тези открития са много ранни, те предполагат, че тази генна терапия може да има потенциална терапевтична полза за пациентите." Има много препятствия за преодоляване и в момента единственият начин да се достави генът е чрез инжектиране директно в мозъка, това изследване на доказателство за концепция показва, че този подход изисква по-нататъшно разследване. "
Старши автор д-р Магдалена Састре
Авторите се надяват, че откритията ще открият нов път към бъдещите терапии, за да се предотврати заболяването или да се спре на ранен етап. Те се надяват да започнат да разглеждат как да прилагат лечението при хора, въпреки че посочват, че ще бъдат години, преди да бъдат използвани в клинична обстановка.
Те вярват, че това лечение ще се използва най-добре в ранните стадии на болестта на Алцхаймер, когато симптомите се появят за пръв път.
Д-р Дейвид Рейнолдс, главен научен сътрудник в изследването на Алцхаймер в Обединеното кралство, нарича резултатите "обещаваща стъпка по пътя към разработване на лечения за това опустошително състояние".
PGC1-алфа играе роля в регулирането на метаболизма на захарта и мазнините в организма. Други проучвания предполагат, че физическите упражнения и ресвератролът – съединение, което се характеризира с червено вино, може да повиши нивата на PGC1-алфа.
Научете как успехът в тестването на словесната памет може да означава, че някои жени пропускат ранна диагноза за болестта на Алцхаймер.
