Изследователите твърдят, че са открили обещаваща цел за нови лекарства, които биха могли да променят процеса на фиброза при системна склероза или склеродермия – рядкото заболяване намалява живота на много пациенти и за което няма лечение или ефективно лечение.
Ричард Неубиг, професор и председател на Катедрата по фармакология и токсикология в Мичиганския държавен университет, и колеги намериха основен път за генетично сигнализиране, който активира склеродермата и показа, че може да бъде изключен при мишки с помощта на малка молекула.
Те докладват за своето проучване в.
Склеродермата е рядко автоимунно заболяване, което се случва, когато имунната система образува прекалено много тъкан от белег – сякаш в опит да се поправи увреждане на тъканта – причинявайки й да се сгъсти с колаген (процес, известен като фиброза).
Има два вида склеродермия – локализирана и системна склероза. При локализирана склеродермия фиброзата често се случва в кожата, която става по-дебела и постепенно по-малко гъвкава. Системната склероза се проявява с променлива степен на кожна фиброза, но се разпространява и до други органи, причинявайки втвърдяване на тъканите в белите дробове, бъбреците, червата и сърцето.
Прогнозите показват, че около 300 000 американци имат склеродермия, от които една трета има системна форма.
Подобно на много сложни автоимунни заболявания, които започват в зряла възраст, животните модели възпроизвеждат някои, но не всички характеристики на болестта, което затруднява изучаването и отчитането на бавния напредък в тази област.
Най-много, което пациентите могат да очакват от настоящите лечения, е намаляването на възпалението – няма ефективно лечение или лечение.
Изследователите смятат, че пътят за сигнализиране е "основен превключвател" за всички склеродерматригери
Но това ново изследване би могло да промени всичко това, както проф. Нойбиг, който ръководи изследването, обяснява:
"Това изследване показва, че чрез подтискане на този основен път на сигнализиране можем да блокираме фиброзата – удебелението на тъканите, което се случва с болестта".
Лекарства, които блокират един или два сигнални пътеки, за които е известно, че причиняват болестта, съществуват – но склеродермата може да бъде предизвикана от някой от многото пътища, твърдят изследователите.
Разликата, която това изследване прави, е, че изследователите вярват, че са идентифицирали пътя на сигнализацията, който хвърля главния превключвател за всички сигнализиращи пътеки.
Основният път на сигнализиране се нарича MRTF / SRF ген транскрипционен път и изследователите провеждат експерименти в култура и мишки, за да покажат нов малък молекулярен инхибитор от този път, който може да преобърне този главен прекъсвач и да обърне процеса на фиброза.
Сега те трябва да преведат този успех в лабораторията, за да покажат, че тя работи при хората.
Следващата стъпка е да се разработят химични съединения, които работят за хората
"Като потвърдим този основен превключвател като жизнеспособна цел за наркотици, сега можем да продължим работата си, за да подобрим химичните съединения, така че те да работят с дози, които са подходящи за хората. Това определено е обещаващо", казва проф. Neubig.
Той добавя, че откритието може значително да промени качеството на живот на пациентите с склеродермия и значително да удължи живота на системните пациенти.
Средствата за проучването идват от семейство Мичиган – Джон и Лиза Рай – които имат първа опит за склеродермия и нейните ефекти. Допълнителни средства идват от Склеродермата фонд за лечение, сайт за финансиране на тълпата, създаден от семейството.
През октомври 2013 г. научих за друго вълнуващо развитие в това поле, където изследователите предотвратиха и обърнаха фиброзата при мишки със синдром на твърда кожа.
