Кистозна фиброза е наследствено заболяване, което засяга десетки хиляди хора в Съединените щати и по света. Понастоящем няма лечение за това състояние, но нови изследвания предлагат нов терапевтичен подход, който скоро може да спре болестта да напредва.
![[диаграма на белите дробове]](https://demedbook.com/images/1/potential-new-treatment-for-cystic-fibrosis-uncovered.jpg)
Кистозна фиброза (CF) е генетично заболяване на секреторните жлези, което засяга около 30 000 души в Съединените щати и 70 000 души по света.
Нашите секреторни жлези са отговорни за произвеждането на слуз и пот, но при CF тези секрети се натрупват в белите дробове, блокират дихателните пътища и осигуряват плодородна почва за бактерии. В резултат на това, състоянието причинява тежки и повтарящи се белодробни инфекции.
Освен белите дробове CF също засяга други жизненоважни органи като черния дроб и панкреаса. Освен това, тя може да засегне червата, синусите и репродуктивните органи на тялото.
В момента CF е нелечимо. Все пак, международен екип от изследователи от Университета Джордж Вашингтон във Вашингтон, в сътрудничество с Университета в Перуджа и Римския университет (и двете в Италия) може да са открили нов медикамент, който може да лекува и спира лечението прогресия на CF.
Проучването, публикувано в списанието, изследва терапевтичните ефекти на тимозин алфа 1 (Ta1) върху CF.
Та1 е синтетична версия на природен полипептид, който първо е изолиран от тимусната тъкан и който има роля в имунитета.
Та1 намалява възпалението и коригира генетичните дефекти
CF възниква в резултат на мутация в генетичния код на протеин, наречен кислороден фиброзен трансмембранен регулатор на проводимостта (CFTR). Този протеин нормално регулира активността на хлоридния канал, който е отговорен за баланса между солта и водата в белите дробове.
В CF, мутацията – наречена "p.Phe508del" – прави CFTR протеина разграждат преждевременно, което води до лоша пропускливост на хлорид и може да доведе до възпаление на белите дробове.
В новото проучване изследователите посочват, че сложните патогенни механизми зад CF изискват терапевтичен подход, който съчетава няколко лекарства. Авторите добавят, че досега не е открито нито едно лекарство с множество благоприятни ефекти за CF.
Въпреки това, изследователите съобщават, че тяхното изследване показва, че Та1 може да коригира дефектите в тъканите на мишки с CF, както и дефектите на клетките от човешки пациенти, които имат мутация p.Phe508del.
Проучването установява, че благоприятното действие на Та1 е двойно: лекарството е в състояние едновременно да намали възпалението, типично за CF, и да подобри активността, узряването и стабилността на CFTR.
Tа1 – известен като "Задаксин" на пазара – е клинично одобрен за повече от 15 години в 35 страни и е широко използван за лечение на вирусни инфекции, нарушения на имунната недостатъчност и ХИВ.
Задаксин понастоящем не се предлага в САЩ, но изследователите казват, че лекарството има "отличен профил на безопасност в клиниката, когато се използва като адювант или имунотерапевтичен агент".
Алан Л. Голдщайн, доктор на науките и оратор в професор по биохимия и молекулярна медицина в Университета по медицина и здравни науки, коментира значението на изследването:
"В момента има многобройни лечения за кистозна фиброза и въпреки че те са подобрили драстично продължителността на живота, все още има продължителност на живот от около 40 години за пациентите, като никое лечение не може да бъде самостоятелно. генетичен дефект, който причинява кистозна фиброза и намалява възпалението, което се случва в резултат на това. "
Научете как една нова молекула може да удължи преживяемостта при пациенти с CF.
