Концепцията на терапията със стволови клетки е измамно проста: вземете клетките от донора и ги поставете в пациент за лечение на заболяване или нараняване. Реалността обаче е далеч от съня.
Регенеративната медицина използва клетки, биоматериали и молекули за фиксиране на структури в тялото, които не функционират правилно поради заболяване или нараняване.
Това, което определя регенеративната медицина освен много традиционни лекарства, е, че последното най-често третира симптомите, докато първото има за цел да лекува основната причина за състоянието на пациента чрез заместване на изгубени клетки или органи или чрез фиксиране на дефектен ген.
Примамката на регенеративната медицина обещава да предефинира медицинското лечение, поставяйки в тази революция центъра на стволовите клетки и биосъвместимите материали. Много пробиви са съобщени и приветствани в научни списания и медии през годините.
Но броят на леченията за регенеративна медицина, използвани в медицината днес, е разочароващо нисък и група от комисари критикуват тази липса на прогрес в доклад, публикуван миналата седмица.
Всъщност, според проф. Джулио Косу – от отдела по клетъчна и матрична биология и регенеративна медицина в университета в Манчестър в Обединеното кралство – и колегите му, само няколко пробиви са стигнали до пациентите и частните клиники се възползват от отчаяното търсене на лечение от пациентите, като предлагат непроверени терапии.
Защо толкова много обещания за нови терапии са намалели? И какво ще отнеме на обществото да се възползва от огромния потенциал, който притежава регенеративната медицина?
Какво представлява регенеративната медицина?
Комисарите казват в доклада си, че регенеративната медицина "има за цел да замени или поправи човешки клетки или да регенерира тъкани или органи, за да възстанови нормалната си функция". Акцентът върху "нормалната функция" поставя този подход към медицинските лечения, с изключение на много често използвани лекарства, които са склонни да лекуват симптоми, но не разглеждат основните причини.
"Клетъчните терапии и регенеративната медицина, които имат потенциала да подобрят здравето на пациентите, представляват структурна промяна в здравеопазването чрез фокусиране върху основните причини за заболяването чрез поправяне, замяна или регенериране на увредени клетки в тялото", обясняват авторите.
Например, индивид с диабет тип 1 не може да произвежда инсулин. Вместо това се изискват ежедневни инжекции с инсулин, за да се поддържат нивата на кръвната захар.
Регенеративната медицина се стреми да реши това, като регенерира островите на Лангерхан, които позволяват на индивида да прави инсулин. Това би означавало, че няма повече инсулинови инжекции и връщане към нормалния метаболизъм на захарта.
Докато лечението на диабет тип 1 по този начин все още не е реалност, има някои области на регенеративна медицина, които са добре установени в медицинската практика.
Ранни успехи
Най-ранната форма на клетъчна терапия е трансфузията на кръвта, която е обичайна в повечето клинични условия в днешно време.
Следващата в списъка беше трансплантацията на костен мозък, при която пациентите с радиационно увреждане или рак на кръвта имаха шанс да направят нови, здрави кръвни клетки, използвайки стволовите клетки на донора за костния мозък.
Клетъчната терапия, използваща собствените клетки на пациента, също се използва в случаи на тежки наранявания при изгаряне и изгаряне, когато пациентът няма достатъчно количество неповредена кожа за лечение на кожни присадки.
Тук клетките на кожата се изолират от малка биопсия и се разширяват в специализирана лаборатория. Милиони клетки могат да се отглеждат за сравнително кратко време и да се трансплантират върху раната, за да се ускори лечението.
Но въпреки тези успехи и факта, че учените по света работят с ярост на нови терапии, лечебните средства за регенеративна медицина не са влезли в основната медицинска практика в повечето области на медицината.
Според доклада "има потенциал да се намали значително тежестта на заболяването при някои обичайни състояния (напр. Инсулт, сърдечни заболявания, прогресивни неврологични състояния, автоимунни заболявания и травми)".
И "Освен увеличаването на продължителността на живота, терапиите с регенеративна медицина могат значително да подобрят здравословното качество на живота на много пациенти с хронични заболявания".
И така, какво възпира това развитие?
От изследвания до медицинска практика
Армия от учени от цял свят работи върху нови решения за регенеративна медицина за често срещани заболявания и наранявания.
Само през изминалата година съобщава за чип технология, която може да промени един тип клетки в друг и да излекува цели органи, нов метод за боядисване на биоматериали върху повредени сърца, използвайки минимално инвазивна хирургия и фактор на растежа, който може да обърне остеопорозата.
Списъкът с одобрени продукти за клетъчна и генна терапия на уеб страницата на Агенцията по храните и лекарствата (FDA) е изненадващо кратък: има само 15 вписвания.
Според авторите на доклада, публикуван в:
"Клетъчната терапия е постигнала клинично изключителни резултати, като е спасила стотици хиляди животи […] Въпреки това, много клетъчни терапии са имали ограничена, променлива или преходна ефикасност."
Пътят от успешни изследвания до медицинска практика е дълъг, защото здравните власти, като FDA, които дават одобрение за нова терапия, трябва да бъдат убедени, че новото лечение е безопасно и работи.
Регенеративното лечение на медицината е склонно да бъде много скъпо, защото често се нуждае от специални производствени съоръжения и високо квалифициран персонал. Със здравните бюджети, стимулирани в много страни, високите разходи представляват бариера пред реалността на тези терапии.
"Огромни ползи могат да се получат от регенеративната медицина, но с огромна цена и достъпността може да ограничи изпълнението, дори ако има добри шансове за намаляване на разходите по линията", обясняват комисарите.
"Докато пазарът расте през следващите няколко десетилетия", обясняват авторите на доклада, "мисленето за начини, по които продуктите от регенеративната медицина могат да станат по-достъпни и рентабилни, ще бъдат полезни, за да могат пациентите да се възползват".
Очевидно е, че има огромно търсене на стратегии за регенеративна медицина за решаване на общи здравословни проблеми и че както дребни, така и големи играчи във фармацевтичната и здравната индустрия инвестират в разработването на нови терапии.
Въпреки това авторите на доклада силно критикуват начина, по който някои играчи печелят от често отчаяните медицински ситуации на пациентите.
Пациентите се експлоатират ли?
През август комисарят на FDA д-р Скот Готлиб излезе с изявление, в което се казва, че "[…] нечестните актьори използват най-искрените съобщения за значителния клиничен потенциал на правилно разработените продукти като начин да заблудят пациентите и да се надяват на оптимизма на пациентите, заболявания. "
Като част от репресиите "за предотвратяване на безскрупулни актьори от възможността да заблудят пациентите и потенциално да навредят на тяхното здраве", FDA издаде предупреждение към клиниката за стволови клетки във Флорида за "маркетинг на продукти със стволови клетки без одобрение от FDA".
В този конкретен случай стволовите клетки от мастна тъкан се изолират и се дават на пациенти интравенозно или инжектирани директно в гръбначния мозък при различни състояния, въпреки пълната липса на научни или медицински доказателства в подкрепа на този вид лечение.
Също така беше установено, че клиниката не е спазила насоките, които имат за цел да предотвратят микробното замърсяване при обработката на стволовите клетки, оставяйки пациентите с риск да бъдат лекувани с замърсени клетки.
"И така, остава въпросът какво да правим с отчаяните пациенти, които плащат огромни суми за непроверени лечения", пишат комисарите.
Строгото регулиране и репресиите от страна на здравните органи на институциите, които предлагат продукти без лиценз, ще бъдат от ключово значение за безопасността на пациентите.
Какво държи бъдещето?
Научните постижения в научните изследвания в областта на стволовите клетки и регенеративната медицина се оценяват като пробиви. Но пробивът в проучването не означава нова терапия, която често води до конфликт между общественото очакване и скоростта, с която могат да се разработят нови лечения.
Регенеративната медицина обаче има успех – макар и в много малък брой заболявания.
"По-сложните заболявания като диабет или инфаркт на сърцето ще изискват по-съвременни подходи, отколкото това, което днес е на разположение, за да видим значително клинично въздействие. Като цяло се съмнявам, че регенеративното лекарство ще окаже въздействие върху глобалното здраве, поне в близко бъдеще. "
Проф. Джулио Коссу
Проф. Кошу обаче подчертава огромния потенциал на регенеративната медицина. Той каза: "Първото кръвопреливане на костен мозък, клонирането, развитието на вирусни вектори, ензимните стволови клетки и по-скоро iPS индуцираните плурипотентни стволови клетки, редактирането на генома и органоидите поддържат голямо обещание за бъдещето. "
И така, концепцията остава същата: вземете клетки от донор, биоматериали или молекули – или всяка комбинация от тях – и ги поставете в пациент за лечение на заболяването или нараняването им.
За да се премести регенеративната медицина в сферата на традиционната медицина, по-добрата наука и по-доброто регулиране трябва да бъдат интегрирани както с иновативни производствени методи, които правят леченията достъпни, така и с начина, по който те показват ползата за пациента и обществото като цяло.
Комисарите стигат до извода, че "е необходимо изследователската дейност да е в състояние да придвижи предприятията и академичните среди напред, да балансира рисковете, разходите и потенциалните ползи колкото е възможно повече".
"Как се процедираме в този нов глобален терен може да бъде най-голямото предизвикателство за всички изследователи, лекари, пациенти, роднини, регулатори и обществото като цяло".
