Ново проучване носи надежда за хора с ALS. Имунотерапията може драстично да забави прогресирането на болестта, показва тя.
Невродегенеративното състояние амиотрофичната латерална склероза (ALS) засяга нервните клетки, които контролират движението на мускулите в мозъка и гръбначния мозък.
При ALS тези клетки се влошават с течение на времето, което постепенно води до обща слабост, проблеми с дишането, говоренето и преглъщането.
В крайна сметка заболяването води до пълна парализа, дихателна недостатъчност и смърт.
ALS – което също е известно като болестта на Лу Гериг, кръстено на известния бейзболен играч, който е бил диагностициран с болестта през 1930 г. – се очаква да засегне над 20 000 души в Съединените щати във всеки един момент.
Освен това, малко над 6 000 души в САЩ смятат, че получават диагноза ALS всяка година.
Засега няма лечение за ALS. Текущите лечения забавят прогресията на заболяването, но не и с много.
Администрацията по храните и лекарствата (FDA) досега е одобрила две лекарства за лечение на ALS: една от тях удължава живота с 2-3 месеца, но не подобрява симптомите и може да помогне за забавяне на спада в ежедневното функциониране.
Разбиването на научните изследвания обаче носи нова надежда за по-ефективно лечение на ALS. Изследователи, водени от невролога д-р Стенли Х. Апел, съавтор на Хюстънския методологичен неврологичен институт в Тексас, изследвали ползите от имунотерапията за хора с това състояние.
По-конкретно, екипът инжектира тип имунна Т-клетка, наречена регулаторни Т-клетки (Tregs), в три ALS пациенти. Това е първият път, когато тази терапия е изследвана при хора.
Констатациите са публикувани в списанието
Изучаване на ролята на Tregs в ALS
Tregs помагат да се предотврати възпалението, което характеризира ALS и ускорява прогресията на заболяването.
"Намерихме – отбелязва д-р Апел – че много от нашите пациенти с ALS не само са имали ниски нива на Tregs, но също така, че техните Tregs не функционират правилно."
Така че изследователите са предположили, че повишаването на нивата на Tregs при трима пациенти с ALS би забавило заболяването.
"Вярвахме, че подобряването на броя и функцията на Трег при тези пациенти ще повлияе върху развитието на болестта", казва д-р Адел.
Участниците преминаха процедура, известна като левкафереза. Често се използва за лечение на пациенти с левкемия, левкоферезата включва изваждане на кръвта на пациента и филтриране чрез специална машина, която отделя белите кръвни клетки от червените.
В този случай изследователите разделят Tregs от червените кръвни клетки и ги разширяват ex vivo. След това червените кръвни клетки бяха върнати в кръвта.
Изследователите забелязали, че в случай на пациентите, чиито Трегове не функционират правилно, след като клетките са извън тялото, те се нормализират.
По време на изследването пациентите получават осем инжекции с Treg и прогресията на заболяването им се оценява, като се използват две различни скали за оценка на прогресията на ALS.
"От смъртна присъда до доживотна присъда"
Първият автор на изследването д-р Джейсън Тонхоф, доктор по хирургия, Хюстън методист невролог, подробно разяснява изследванията и докладите по констатациите. Той казва: "Човек има приблизително 150 милиона трегета, циркулиращи в кръвта им по всяко време."
"Всяка доза Tregs, предоставена на пациентите в това проучване, е довела до около 30 до 40% увеличение в сравнение с нормалните нива", добавя д-р Thonhoff.
"Както вярвахме, резултатите ни показаха, че е безопасно да се увеличат нивата на Трег", казва д-р Апел. Д-р Thonhoff добавя: "Забавянето на прогресията на болестта се наблюдава по време на всеки кръг от четири инфузии на Treg."
"Това, което ни изненада – продължи той – бе, че прогресията на техните ALS драматично забави, докато получиха инфузии от правилно функциониращи Tregs."
"Надявам се, че това изследване ще промени ALS от смъртна присъда до доживотна присъда. Няма да излекува болестта на пациента, но можем да направим разлика".
Д-р Стенли Х. Апел
Д-р Thonhoff също е много доволен от резултатите и се надява на бъдещи терапии. Той казва: "Ще бъдат необходими по-големи проучвания, за да се определи дали това е ефективно лечение, но като клиницист и изследовател, който специализира в ALS, аз съм много развълнуван от надеждата, която тези първоначални открития предоставят."
